Scribe Therapeutics, Inc. (SCTX)

Wir sind ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das speziell entwickelte In-vivo-CRISPR-Technologien entwickelt, die darauf abzielen, die gesunde Lebenserwartung durch Krankheitsprävention und nachhaltige therapeutische Maßnahmen zu verlängern. Während sich aktuelle genetische Medikamente größtenteils auf seltene Erkrankungen beschränken, entwickeln wir unsere Technologien für den Einsatz bei weit verbreiteten Krankheiten, von denen Millionen Menschen betroffen sind. Indem wir uns auf weit verbreitete Krankheiten mit erheblichem ungedecktem Bedarf und hoher klinischer Belastung konzentrieren, wollen wir eine neue Ära breit skalierbarer, transformativer und präventiver genetischer Medikamente einläuten. Unser Fokus liegt auf Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, wobei unsere ersten Programme auf die Hauptursachen der atherosklerotischen Herz-Kreislauf-Erkrankung (ASCVD) abzielen. Wir entwickeln CRISPR-basierte genetische Medikamente, die gut verträglich, wirksam, langanhaltend und skalierbar genug sind, um das Behandlungsparadigma von symptomorientierten Eingriffen und chronischer Versorgung hin zu einer Prävention auf Bevölkerungsebene zu verlagern – mit dem Ziel, den Zugang zu den herzschützenden Effekten bekannter genetischer Varianten breit zu demokratisieren. Unser führender Produktkandidat, STX-1150, nutzt ELXR, unsere hochentwickelte epigenetische Silencing-Technologie, und wurde entwickelt, um anhaltende und starke Senkungen des LDL-C-Spiegels ohne dauerhafte genetische Veränderungen zu erzielen. STX-1150 ist ein Beweis dafür, dass wir unserem Ziel näherkommen, die tatsächliche Therapietreue und die medizinischen Ergebnisse in der Praxis für Patienten im milliardenschweren Markt für LDL-C-Senker zu verändern. Wir haben die behördliche Genehmigung der australischen Therapeutic Goods Administration (TGA) erhalten und in Australien eine erste klinische Studie am Menschen mit STX-1150 bei bis zu 64 Erwachsenen mit erhöhtem LDL-C-Spiegel und erhöhtem Risiko für ASCVD gestartet. Wir rechnen damit, erste Daten aus dieser Studie – darunter zu Sicherheit, Verträglichkeit und der LDL-C-senkenden Wirkung – in der ersten Hälfte des Jahres 2027 zu veröffentlichen.