Polaryx Therapeutics schließt 10 Mio. Dollar Finanzierung ab

Wir sind ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger, krankheitsmodifizierender Therapien für seltene, pädiatrische lysosomale Speicherkrankheiten ("LSDs") verschrieben hat. Unsere Therapiephilosophie zielt darauf ab, sichere, wirksame und patientenfreundliche Behandlungen zu entwickeln, die die zugrunde liegende Pathophysiologie dieser katastrophalen Krankheiten und den erheblichen ungedeckten Bedarf adressieren. Unser multimodaler Ansatz umfasst niedermolekulare Therapien, einschließlich einer Kombinationstherapie, und eine Gentherapie, die es uns ermöglicht, sowohl die genetischen als auch die nachgeschalteten pathologischen Merkmale der LSDs zu behandeln. Unsere niedermolekularen Wirkstoffkandidaten haben gemeinsame Zielindikationen und ähnliche Wirkmechanismen, die in unseren validierten Tiermodellen, die den klinischen Phänotypen des Menschen sehr ähnlich sind, nachweislich die lysosomale Dysfunktion, die Neuroinflammation und den neuronalen Verlust bekämpfen. Unser am weitesten fortgeschrittener Produktkandidat PLX-200 zielt auf mehrere LSDs ab und wir beabsichtigen, eine Phase-2-Proof-of-Concept-Korbstudie zu starten, die das Potenzial von PLX-200 als Standardbehandlung für mehrere LSDs erhöhen könnte.